Men relativt sällsynta, hypoparatyreoidism bär en oproportionerligt stor börda av samsjuklighet bland de cirka 58,700 människor som lever med otillräckliga eller obefintliga nivåer av parathormon (PTH) i USA i den senaste ”Förståelse Bördan av Sjukdom i Samband med Hypoparatyreoidism (PARADOX-Studien),” forskare under ledning av Bart L. Clarke, MD, docent Mayo Clinic College of Medicine Rochester, Minn.,, bedömde patientens självrapporter om de symptom de upplevde. De 374 studiedeltagarna var medlemmar i Hypoparathyroidism Association som svarade på ett online-frågeformulär och som uppfyllde inklusionskriterierna. Respondenterna i genomsnitt ålder 49 år och hade bott med sitt tillstånd i genomsnitt 13 år. De flesta var kvinnor (85%) och hade utvecklat hypoparatyreoidism postkirurgiskt (78%).

studieresultaten skrämde forskare när det gäller omfattningen av rapporterade symtom., ”Vad vi hör från patienter är att, i allmänhet, att ha detta tillstånd hade en ganska betydande inverkan på deras livskvalitet,” Clarke säger. ”I grund och botten var det mycket mer symptomatologi än vi klassiskt har lärt oss att hypoparatyrodism kan orsaka. I global mening var det den största överraskningen för mig.”Symptom kliniker skulle förvänta inkluderar vad låg kalcium skulle orsaka, såsom muskelkramper, stickningar och parastesier., Men det som rapporterades gick långt utöver dessa klassiska symptom, inklusive vad Clarke säger att hans patienter kallade ”hjärndimma”, vilket påverkade deras förmåga att fokusera, komma ihåg, lära sig och behålla information och hålla ett jobb.

viktigt är att dessa oväntade men mycket vanliga rapporterade symtom kvarstår trots behandlingen. Den nuvarande behandlingen (som används under de senaste 50 åren) innebär att kalcium och vitamin D ersätts som

låg/frånvarande PTH orsakar. ”Teoretiskt, åtminstone, det borde ta hand om sina symptom”, säger Clarke., ”Men trots att få den bästa behandlingen som vi har, berättar dessa patienter att de inte är mycket funktionella i sitt dagliga liv. Det påverkade relationer med familjen; det påverkade intimitet med partners; det påverkade deras förmåga att utöva och valfritt antal normala funktioner. Symtom som vi trodde skulle bli bättre med behandling gjorde det inte.”

detta kan bero på att ersättning av kalcium och D-vitamin inte tar itu med den bakomliggande orsaken till hypoparatyreoidism., Även om denna behandling kommer att förhindra anfall och hjärtrytmstörningar, påverkas vissa patienter mer allvarligt, eller de kan ha andra tillstånd som komplicerar bilden. I det senare fallet kan interaktionen mellan de comorbida förhållandena och hypoparathyroidism förvärra vissa symtom, såsom depression och ångest. I det tidigare fallet är patienterna förbluffade av hur svårt det är att hantera sitt tillstånd. Clarke säger att hans patienter rapporterar dramatiska skillnader i livskvalitet, som att uppleva 16 eller 17 symtom om dagen i 13 timmar om dagen, varje dag.,

så kallade ”empati Gap”

”till viss del är detta ett problem för patienter som klagar över symptom men inte hörs”, säger Clarke. Eftersom några av undersökningsresultaten inte var symtom som endokrinologer vanligtvis skulle tillskriva lågt kalcium, kanske de inte tror att hypoparathyroidism är orsaken och hänvisar sina patienter någon annanstans. Som ett resultat går patienterna bort och känner att deras vårdgivare är osympatiska. Vissa PARADOXFORSKARE kallar detta potentiella problem ett ” empatigap.,”

andra anser att det är mer av ett ” misslyckande att förstå utmaningarna att leva med hypoparaty-roidism.”Tamara J. Vokes, MD, professor, University of Chicago, Institutionen för Medicin, och direktören, Benskörhet och Metabolisk bensjukdom Kliniken, vittnade på den AMERIKANSKA Food and Drug Administration (fda hörsel för godkännande av PTH1–84, en möjlig genmanipulerad ersättning för endogent hormon som hypoparathyroid patienter brist, på uppdrag av NPS Pharmaceuticals, Inc., företaget som utvecklade drogen., ”Ju mer exakt skildring av problemet här är att eftersom hypoparathyroidism är en sällsynt sjukdom, har de flesta kliniker, inklusive många endokrinologer, ingen riktig direkt erfarenhet av att ta hand om dessa patienter. Även om det uppfattas som relativt lätt att behandla eftersom det bara handlar om orala tillskott av kalcium och aktivt vitamin D, tror jag att vad läkare inte förstår är att detta inte är så lätt, säger Vokes., Eftersom patienten måste ständigt ta kosttillskott för att undvika de mycket obehagliga konsekvenserna av lågt kalcium-vilka patienter kallar ”kraschar” – kan detta beroende störa deras liv. ”Och jag tror ännu mer än det, vi ber dessa patienter att stanna på en kalciumnivå som ligger på eller strax under den nedre gränsen för normalt. Jag tror inte att någon av oss skulle vara bekväm på den nivån. Vi ber dem att vara i ett icke-fysiologiskt intervall, säger hon.

vad händer härnäst?,

även om PARADOXSTUDIEN har vissa begränsningar, även inom dessa begränsningar, har den understrukit behovet av nya terapier för att på ett adekvat sätt behandla hypoparatyreoidism. En sådan begränsning var uppgifternas självrapporterade karaktär både för att den inte kan verifieras och för att den varken är objektiv eller nödvändigtvis balanserad. ”Det Bad patienter att frivilligt och uttrycka sina symtom, så du är mer benägna att få de värsta fallen”, säger Vokes., En annan studiebegränsning var frånvaron av en hälsosam, åldersmatchad kontrollgrupp, som skulle hjälpa till att avgöra om förekomsten av ett givet symptom (t.ex. depression) var högre i hypoparatyroidgruppen än i kontrollen. ”Men även om målning av en dramatisk bild tydligt står för att gynna industrin, tyder det faktum att dessa patienters självrapporter inte föranleddes av industrin, att de är trovärdiga”, säger Clarke.

båda forskarna är överens om att nuvarande symptomkontroll vid hypoparatyreoidism är mycket mindre än acceptabelt och att nya terapier därför behövs., Enligt Vokes har ” PTH-ersättningsförsöket pågått så många år på grund av hoppet att det kommer att tillåta dessa patienter att A) inte beror på exogena tillskott — de kan ta en injektion eller två om dagen och sedan kunna gå om sin dag precis som en vanlig person skulle — och B) då kanske vi kan tillåta dem att ha lite högre kalcium utan att orsaka hyperkalciuri och mjukvävnadskalcificeringar.”

” Vi hoppas att PTH1–84 kommer att göra stor skillnad för några av dessa patienter”, säger Clarke., I den treåriga kliniska prövningen (sex månaders inledande period, sedan 30 månaders uppföljning) av läkemedlet rapporterade patienterna att de kände sig 80% bättre på behandlingen än före behandlingen. ”Efter att ha hört båda sidor — Den konventionellt behandlade och den experimentella läkemedelsbehandlade-verkar det säkert för mig att PTH gör många saker som vi inte ger det kredit för, fortsätter Clarke. ”Att ersätta det saknade hormonet är förmodligen en bra sak i allmänhet. Om du inte ger det alls kan du satsa på att det kommer att bli många symptom som inte är helt behandlade eller behandlade., Vi behöver en hormonersättning för att hjälpa patienter att känna sig mycket bättre än de gör nu.”

FDA–beslutet om godkännande av PTH1-84 var planerat att äga rum i oktober 2014 men har försenats till januari 2015. Återigen, säger Vokes, problemet verkligen misslyckas med att förstå utmaningen av den befintliga sjukdomsbehandling. ”Kalciumtillskott tillåter inte dessa patienter att gå om sin verksamhet normalt”, säger hon. ”Att be dem att vara i ett icke-fysiologiskt tillstånd misslyckas med att förstå det obehag de kommer att uppleva som ett resultat.,”Sv

— Horvath är en frilansande författare baserad i Baltimore, Md. Hon skrev om erektil dysfunktion i decemberfrågan.

Written by 

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *