Selv om det er relativt sjeldne, hypoparathyroidisme bærer en uforholdsmessig stor byrde av comorbidity blant de ca 58,700 mennesker som lever med mangelfull eller fraværende nivåer av parathyreoideahormon (PTH) i USA I den siste «Forståelse Byrden av Sykdom Assosiert med Hypoparathyroidisme (PARADOKS Studie),» forskere ledet av Bjarne L. Clarke, MD, førsteamanuensis Mayo Clinic College of Medicine, Rochester, Minn.,, vurderes pasienten selv rapporterer om symptomer de har opplevd. De 374 deltagerne var medlemmer av Hypoparathyroidisme Forening som svarte på et spørreskjema, og de som møtte inklusjonskriterier. Respondentene i gjennomsnitt alder av 49 år, og hadde bodd sammen med sin tilstand for et gjennomsnitt av 13 år. De fleste var kvinner (85%) og hadde utviklet hypoparathyroidisme postsurgically (78%).

resultatene overrasket forskerne i form av omfanget av rapporterte symptomer., «Hva vi hører fra pasienter er at, generelt, er å ha denne tilstanden hadde en ganske betydelig innvirkning på deres livskvalitet,» Clarke sier. «I utgangspunktet, det var en mye mer symptomatology enn vi har klassisk lært at hypoparathyrodism kan føre til. I en global følelse, som var den største overraskelsen for meg.»Symptomer klinikere forventer er det lav kalsium ville føre til, som for eksempel muskel smerter, prikking, og parasthesias., Men hva var rapportert gikk langt utover disse klassiske symptomer, inkludert hva Clarke sier hans pasienter referert til som «brain fog», som påvirket deres evne til å fokusere, huske, lære og ta vare på informasjon, og beholde en jobb.

Viktigere, disse uventet, men svært vanlige rapporterte symptomene vedvarer til tross for behandling. Gjeldende terapi (brukt for siste 50 år) går ut på å erstatte kalsium og vitamin D som

lav/fraværende PTH årsaker. «Teoretisk sett, minst, som skal ta seg av sine symptomer,» Clarke sier., «Men til tross for å få den beste behandling som vi har, disse pasientene er å fortelle oss at de er ikke veldig funksjonelle i deres dag-til-dag liv. Det påvirket relasjoner med familie, det påvirket intimitet med partnere, og det påvirket deres evne til å utøve og en rekke av normale funksjoner. Symptomer som vi trodde skulle bli bedre med behandling som ikke gjorde det.»

Dette kan være fordi bytte av kalsium og vitamin D ikke behandler den underliggende årsaken til hypoparathyroidisme., Selv om denne behandlingen vil hindre anfall og hjerte rytmeforstyrrelser, noen pasienter er mer alvorlig påvirket, eller de kan ha andre forhold som kompliserer bildet. I sistnevnte tilfelle, samspillet mellom de komorbide tilstander og hypoparathyroidisme kan forverre visse symptomer, som angst og depresjon. I den tidligere sak, pasienter er tatt bakk av hvor vanskelig administrere deres tilstand er. Clarke sier hans pasienter rapporterer dramatiske kvalitet-of-life forskjeller, slik som opplever 16 eller 17 symptomer en dag for 13 timer i døgnet, hver dag.,

såkalte «Empati Gap»

«Til en viss grad dette er et problem for pasienter klager over symptomer, men ikke blir hørt,» Clarke sier. Fordi noen av undersøkelsen var ikke symptomer som endokrinologer ville vanlig attributtet til lave kalsium, kanskje de ikke tror hypoparathyroidisme er årsaken og henviser sine pasienter til andre steder. Som et resultat, pasienter spasertur unna følelse av at helsepersonell er usympatisk. Noen PARADOKS forskere kaller dette potensielle problemet en «empati gap.,»

Andre anser det som mer av en «feil forståelse av de utfordringene det er å leve med hypoparathyroidisme.»Tamara J. Vokes, MD, professor, University of Chicago Avdeling for Medisin og direktør, Osteoporose og Metabolsk bensykdom Klinikk, vitnet i US Food and Drug Administration høre for godkjenning av PTH1–84, en mulig bioengineered erstatning for den endogene hormon som hypoparathyroid pasienter mangel på vegne av NPS Pharmaceuticals, Inc. selskapet som utviklet stoffet., »Jo mer nøyaktig beskrivelse av problemet her er at fordi hypoparathyroidisme er en sjelden sykdom, de fleste klinikere, inkludert mange endokrinologer, har ingen direkte erfaring med omsorg for disse pasientene. Selv om det oppfattes som relativt enkelt å behandle, fordi det innebærer bare muntlig kosttilskudd av kalsium og aktivt vitamin D, jeg tror det leger ikke klarer å forstå er at dette er ikke så lett,» Vokes sier., Fordi pasienten må stadig ta kosttilskudd for å unngå den svært ubehagelige konsekvensene av lave kalsium — hva pasientene kaller «krasje» — denne avhengigheten kan forstyrre deres liv. «Og, jeg tror det er mer enn det, vi spør pasientene om å bo på en kalsium-nivået som er i eller rett under den nedre grensen for det normale. Jeg tror ikke noen av oss ville være komfortabel på det nivået. Vi ber dem om å være i en nonphysiologic utvalg,» sier hun.

Hva er Neste?,

Selv om PARADOKSET studien har visse begrensninger, selv innenfor disse begrensningene, og det har understreket behovet for nye behandlingsformer tilstrekkelig til å behandle hypoparathyroidisme. En slik begrensning var selv-rapportert arten av data, både fordi det ikke kan verifiseres, og fordi det er verken objektiv eller nødvendigvis balansert. «Det blir spurt pasienter til å jobbe frivillig og uttrykke sine symptomer, så du er mer sannsynlig å få de verste tilfellene,» Vokes sier., En annen studie begrensning var fraværet av et sunt, alder matchet kontrollgruppe, som vil hjelpe med å avgjøre om forekomsten av en gitt symptom (f.eks. depresjon) var høyere i hypoparathyroid gruppen enn i kontroll. «Men, selv om maleriet en dramatisk bilde klart og tydelig står å dra nytte industrien, det faktum at disse pasienten selv-rapportene ble ikke bedt om av bransjen, tyder på at de er troverdige,» Clarke sier.

Både forskere er enige om at gjeldende symptom kontroll i hypoparathyroidisme er langt mindre enn akseptabelt, og at nye behandlingsformer er derfor nødvendig., I henhold til Vokes, «De PTH erstatning forsøket har pågått i så mange år, fordi de håper at det vil gjøre det mulig for disse pasientene å a) ikke avhenger av eksogene kosttilskudd — de kunne ta en injeksjon eller to om dagen, og deretter være i stand til å gå om dagen, akkurat som en normal person ville — og b) deretter kan vi kanskje tillate dem å ha en litt høyere kalsium uten å forårsake hyperkalsiuri og bløtvev forkalkninger.»

«Vi håper at PTH1–84 vil gjøre en stor forskjell for noen av disse pasientene,» Clarke sier., I tre-års klinisk studie (seks-måneders periode, deretter 30-måneders oppfølging) av stoffet, pasienter rapporterte følelse 80% bedre på behandling enn før behandling. «Etter å ha hørt begge sider — de konvensjonelt behandlet og eksperimentell bedøve-behandlet — det er sikkert synes det for meg at HORMONET gjør en rekke ting vi ikke gi det kreditt for,» Clarke fortsetter. «Erstatte manglende hormon er trolig en god ting generelt. Hvis du ikke gir det i det hele tatt, du kan satse på at det kommer til å bli mye av symptomer som ikke fullt ut behandles eller behandlet., Vi trenger et hormon erstatning for å hjelpe pasienter føler meg mye bedre enn de gjør nå.»

FDA kjennelse for godkjenning av PTH1–84 var planlagt å finne sted i oktober 2014, men har blitt utsatt til januar 2015. Igjen, sier Vokes, problemet er virkelig ikke å forstå utfordring av eksisterende sykdom behandling. «Kalsium tilskudd ikke tillater disse pasientene å gå om deres virksomhet som normalt, sier hun. «Be dem om å være i en nonphysiologic staten feiler i å forstå det ubehag de vil oppleve som et resultat.,»NO

— Horvath er en frilans skribent basert i Baltimore, Md. Hun skrev om erektil dysfunksjon i desember problemet.

Written by 

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert. Obligatoriske felt er merket med *