Obwohl relativ selten, Hypoparathyreoidismus führt eine unverhältnismäßig große Belastung der Komorbidität unter den rund 58,700 Menschen mit unzureichender oder fehlender Ebenen von Parathormon (PTH) in den USA In der jüngsten „Verständnis der Krankheit im Zusammenhang mit Hypoparathyreoidismus (PARADOX-Studie),“ Forscher unter der Leitung von Bart L. Clarke, MD, associate professor Mayo Clinic College of Medicine, Rochester, Minn., bewertet patient self – reports der Symptome, die Sie erlebt haben. Die 374 Studienteilnehmer waren Mitglieder der Hypoparathyreoidism Association, die auf einen Online-Fragebogen antworteten und die Einschlusskriterien erfüllten. Die Befragten waren durchschnittlich 49 Jahre alt und hatten durchschnittlich 13 Jahre mit ihrem Zustand gelebt. Die meisten waren weiblich (85%) und hatten postchirurgisch einen Hypoparathyreoidismus entwickelt (78%).

Die Studienergebnisse erschreckten die Forscher in Bezug auf das Ausmaß der gemeldeten Symptome., „Was wir von Patienten hören, ist, dass diese Erkrankung im Allgemeinen einen ziemlich signifikanten Einfluss auf ihre Lebensqualität hatte“, sagt Clarke. „Grundsätzlich gab es viel mehr Symptomatik als uns klassisch beigebracht wurde, dass Hypoparathyrodismus verursachen kann. Im globalen Sinne war das die größte Überraschung für mich.“Symptome, die Kliniker erwarten würden, umfassen, was ein niedriger Kalziumgehalt verursachen würde, wie Muskelkrämpfe, Kribbeln und Parasthesien., Aber was berichtet wurde, ging weit über diese klassischen Symptome hinaus, einschließlich dem, was Clarke sagt, dass seine Patienten als „Gehirnnebel“ bezeichnet wurden, was sich auf ihre Fähigkeit auswirkte, sich zu konzentrieren, sich zu erinnern, Informationen zu lernen und zu behalten, und einen Job zu halten.

Wichtig ist, dass diese unerwarteten, aber sehr häufig berichteten Symptome trotz Behandlung bestehen bleiben. Die derzeitige Therapie (die in den letzten 50 Jahren angewendet wurde) beinhaltet den Ersatz des Kalziums und Vitamin D, das

PTH mit niedrigem/fehlendem PTH verursacht. „Theoretisch sollte sich das zumindest um ihre Symptome kümmern“, sagt Clarke., „Aber trotz der besten Behandlung, die wir haben, sagen uns diese Patienten, dass sie in ihrem täglichen Leben nicht sehr funktionsfähig sind. Es wirkte sich auf die Beziehungen zur Familie aus; es wirkte sich auf die Intimität mit Partnern aus; es beeinflusste ihre Bewegungsfähigkeit und eine beliebige Anzahl normaler Funktionen. Symptome, von denen wir dachten, dass sie mit der Behandlung besser werden würden, taten dies nicht.“

Dies könnte daran liegen, dass der Ersatz von Kalzium und Vitamin D die zugrunde liegende Ursache für Hypoparathyreoidismus nicht anspricht., Obwohl diese Behandlung Anfälle und Herzrhythmusstörungen verhindert, sind einige Patienten stärker betroffen oder sie haben möglicherweise andere Zustände, die das Bild erschweren. Im letzteren Fall kann die Wechselwirkung zwischen den komorbiden Zuständen und dem Hypoparathyreoidismus bestimmte Symptome wie Depressionen und Angstzustände verschlimmern. Im ersteren Fall sind die Patienten überrascht, wie schwierig es ist, mit ihrem Zustand umzugehen. Clarke sagt, seine Patienten berichten von dramatischen Unterschieden in der Lebensqualität,wie zum Beispiel 16 oder 17 Symptome pro Tag für 13 Stunden am Tag, jeden Tag.,

Sogenannte „Empathie-Lücke“

„Bis zu einem gewissen Grad ist dies ein Problem von Patienten, die über Symptome klagen, aber nicht gehört werden“, sagt Clarke. Da einige der Umfrageergebnisse keine Symptome waren, die Endokrinologen üblicherweise einem niedrigen Kalziumspiegel zuschreiben würden, glauben sie möglicherweise nicht, dass Hypoparathyreoidismus die Ursache ist, und verweisen ihre Patienten an eine andere Stelle. Infolgedessen gehen Patienten weg, weil sie das Gefühl haben, dass ihre Betreuer unsympathisch sind. Einige PARADOX-Forscher nennen dieses potenzielle Problem eine “ Empathie-Lücke.,“

Andere halten es eher für ein “ Versagen, die Herausforderungen des Lebens mit Hypoparathie – Roidismus zu verstehen.“Tamara J. Vokes, MD, Professorin am Department of Medicine der University of Chicago und Direktorin der Osteoporose-und Metabolic Bone Disease Clinic, bezeugte bei der Anhörung der US-amerikanischen Food and Drug Administration zur Genehmigung von PTH1-84, einem möglichen bioengineerierten Ersatz für das endogene Hormon, das Hypoparathyroid-Patienten fehlt, im Namen von NPS Pharmaceuticals, Inc., die Firma, die das Medikament entwickelt hat., “Die genauere Darstellung des Problems hier ist, dass, weil Hypoparathyreoidismus eine seltene Krankheit ist, die meisten Kliniker, darunter viele Endokrinologen, haben keine wirkliche direkte Erfahrung für diese Patienten zu kümmern. Obwohl es als relativ einfach zu behandeln empfunden wird, weil es nur orale Ergänzungen von Kalzium und aktivem Vitamin D beinhaltet, denke ich, was Ärzte nicht verstehen, ist, dass dies nicht so einfach ist“, sagt Vokes., Da der Patient die Nahrungsergänzungsmittel ständig einnehmen muss, um die sehr unangenehmen Folgen eines niedrigen Kalziumgehalts zu vermeiden — was Patienten als „Absturz“ bezeichnen—, kann diese Abhängigkeit sein Leben beeinträchtigen. „Und ich denke noch mehr als das, wir bitten diese Patienten, auf einem Kalziumspiegel zu bleiben, der an oder knapp unter der unteren Grenze des Normalwerts liegt. Ich glaube, keiner von uns würde sich auf diesem Niveau wohlfühlen. Wir bitten sie, in einem nichtphysiologischen Bereich zu sein“, sagt sie.

Was kommt als Nächstes?,

Obwohl die PARADOX-Studie auch innerhalb dieser Grenzen gewisse Einschränkungen aufweist, hat sie die Notwendigkeit neuer Therapien zur adäquaten Behandlung von Hypoparathyreoidismus unterstrichen. Eine solche Einschränkung war die selbstberichtete Natur der Daten, sowohl weil sie nicht verifiziert werden können als auch weil sie weder objektiv noch notwendigerweise ausgewogen sind. „Es wurden Patienten gebeten, sich freiwillig zu melden und ihre Symptome auszudrücken, sodass Sie eher die schlimmsten Fälle bekommen“, sagt Vokes., Eine weitere Einschränkung der Studie war das Fehlen einer gesunden, altersgerechten Kontrollgruppe, die helfen würde, festzustellen, ob die Inzidenz eines bestimmten Symptoms (z. B. Depression) in der Hypoparathyroid-Gruppe höher war als in der Kontrolle. „Aber obwohl das Malen eines dramatischen Bildes eindeutig der Branche zugute kommt, deutet die Tatsache, dass diese Patientenselbstberichte nicht von der Branche veranlasst wurden, darauf hin, dass sie glaubwürdig sind“, sagt Clarke.

Beide Forscher sind sich einig, dass die derzeitige Symptomkontrolle bei Hypoparathyreoidismus weit weniger als akzeptabel ist und daher neue Therapien erforderlich sind., Laut Vokes “ ist der PTH-Ersatzversuch seit so vielen Jahren im Gange, weil diese Patienten a) nicht von exogenen Nahrungsergänzungsmitteln abhängig sind — sie könnten ein oder zwei Injektionen pro Tag einnehmen und dann in der Lage sein, ihren Tag genau wie ein normaler Mensch zu verbringen — und b) dann können wir ihnen vielleicht erlauben, ein bisschen mehr Kalzium zu haben, ohne Hyperkalziurie und Weichteilverkalkungen zu verursachen.“

„Wir hoffen, dass PTH1-84 für einige dieser Patienten einen großen Unterschied machen wird“, sagt Clarke., In der dreijährigen klinischen Studie (sechsmonatige Anfangsphase, dann 30-monatiges Follow-up) des Arzneimittels berichteten die Patienten, dass sie sich bei der Behandlung um 80% besser fühlten als vor der Behandlung. „Nachdem ich beide Seiten gehört habe-die konventionell behandelten und die experimentell behandelten—, scheint es mir sicher, dass PTH viele Dinge tut, für die wir es nicht anerkennen“, fährt Clarke fort. „Das Ersetzen des fehlenden Hormons ist wahrscheinlich im Allgemeinen eine gute Sache. Wenn Sie es überhaupt nicht geben, können Sie wetten, dass es viele Symptome geben wird, die nicht vollständig behandelt oder behandelt werden., Wir brauchen einen Hormonersatz, damit sich die Patienten viel besser fühlen als jetzt.“

Das FDA-Urteil zur Zulassung von PTH1-84 sollte im Oktober 2014 erfolgen, wurde jedoch auf Januar 2015 verschoben. Auch hier, sagt Vokes,ist das Problem wirklich nicht die Herausforderung der bestehenden Krankheitsbehandlung zu verstehen. „Kalziumergänzung erlaubt diesen Patienten nicht, normal ihr Geschäft zu machen“, sagt sie. „Sie zu bitten, sich in einem nichtphysiologischen Zustand zu befinden, versteht nicht das Unbehagen, das sie dadurch erfahren werden.,“DE

— Horvath ist ein freier Schriftsteller mit Sitz in Baltimore, Md. Sie schrieb über erektile Dysfunktion in der Dezember-Ausgabe.

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