Selv om relativt sjældne, hypoparathyroidism bærer en uforholdsmæssig stor byrde af komorbiditet blandt de ca 58,700 mennesker, der lever med utilstrækkelig eller fraværende niveauer af parathyreoideahormon (PTH) i USA i den seneste “Om den Byrde af Sygdom, der er Forbundet med Hypoparathyroidism (PARADOX-Undersøgelsen),” forskere ledet af Bart L. Clarke, MD, lektor Mayo Clinic College of Medicine, Rochester, Minn.,, vurderede patient selvrapporter om de symptomer, de oplevede. De 374 undersøgelsesdeltagere var medlemmer af Hypoparathyroidism Association, der besvarede et online spørgeskema, og som opfyldte inklusionskriterier. Respondenterne var i gennemsnit 49 år og havde levet med deres tilstand i gennemsnit 13 år. De fleste var kvinder (85%) og havde udviklet hypoparathyroidisme postkirurgisk (78%).

undersøgelsesresultaterne forskrækkede forskere med hensyn til størrelsen af rapporterede symptomer., “Det, vi hører fra patienter, er, at det generelt at have denne tilstand havde en temmelig betydelig indflydelse på deres livskvalitet,” siger Clarke. “Grundlæggende var der meget mere symptomatologi, end vi klassisk har lært, at hypoparathyrodisme kan forårsage. I global forstand var det den største overraskelse for mig.”Symptomer klinikere ville forvente inkluderer, hvad lavt calcium ville forårsage, såsom muskelkramper, prikken og parasthesier., Men det, der blev rapporteret, gik langt ud over disse klassiske symptomer, herunder hvad Clarke siger, at hans patienter omtalte “hjernetåge”, hvilket påvirkede deres evne til at fokusere, huske, lære og beholde information og holde et job.

det er vigtigt, at disse uventede, men meget almindeligt rapporterede symptomer vedvarer på trods af behandlingen. Den nuværende terapi (brugt i de sidste 50 år) involverer udskiftning af calcium og D-vitamin, som

lav/fraværende PTH forårsager. “Teoretisk set bør det i det mindste tage sig af deres symptomer,” siger Clarke., “Men på trods af at vi får den bedste behandling, vi har, fortæller disse patienter os, at de ikke er meget funktionelle i deres daglige liv. Det påvirkede forhold til familien; det påvirkede intimitet med partnere; det påvirkede deres evne til at udøve og et hvilket som helst antal normale funktioner. Symptomer, som vi troede ville blive bedre med behandling, gjorde det ikke.”

dette kan skyldes, at udskiftning af calcium og D-vitamin ikke adresserer den underliggende årsag til hypoparathyroidisme., Selvom denne behandling vil forhindre anfald og hjerterytmeforstyrrelser, er nogle patienter mere hårdt ramt, eller de kan have andre tilstande, der komplicerer billedet. I sidstnævnte tilfælde kan interaktionen mellem de comorbide tilstande og hypoparathyroidisme forværre visse symptomer, såsom depression og angst. I det første tilfælde bliver patienterne overrasket over, hvor svært det er at styre deres tilstand. Clarke siger, at hans patienter rapporterer dramatiske forskelle i livskvalitet, såsom at opleve 16 eller 17 symptomer om dagen for 13 timer om dagen, hver dag.,

såkaldt “Empathy Gap”

“til en vis grad er dette et problem med patienter, der klager over symptomer, men ikke bliver hørt,” siger Clarke. Fordi nogle af undersøgelsesresultaterne ikke var symptomer, som endokrinologer normalt ville tildele lavt calcium, tror de måske ikke, at hypoparathyroidisme er årsagen og henviser deres patienter andre steder. Som et resultat går patienter væk og føler, at deres plejeudbydere er usympatiske. Nogle paradoks forskere kalder dette potentielle problem en ” empati hul.,”

andre anser det mere for en ” manglende forståelse af udfordringerne ved at leve med hypoparati – roidisme.”Tamara J. Vokes, MD, professor, University of Chicago, Institut for Medicin og direktør, Osteoporose og Metabolisk knoglesygdom, Klinik, vidnede på den AMERIKANSKE Food and Drug Administration retsmøde for godkendelse af PTH1–84, et muligt bioengineered erstatning for den endogene hormon, der hypoparathyroid patienter mangel på vegne af NPS Pharmaceuticals, Inc., det firma, der udviklede stoffet., ”Den mere nøjagtige skildring af problemet her er, at fordi hypoparathyroidisme er en sjælden sygdom, har de fleste klinikere, inklusive mange endokrinologer, ingen reel direkte erfaring med at pleje disse patienter. Selvom det opfattes som relativt let at behandle, fordi det kun involverer orale tilskud af calcium og aktivt D-vitamin, tror jeg, hvad læger ikke forstår, er, at dette ikke er så let,” siger Vokes., Fordi patienten hele tiden skal tage kosttilskud for at undgå de meget ubehagelige konsekvenser af lavt calcium — hvad patienter kalder “crashing” — kan denne afhængighed forstyrre deres liv. “Og jeg tror endnu mere end det, vi beder disse patienter om at forblive på et calciumniveau, der er på eller lige under den nedre grænse for normal. Jeg tror ikke, nogen af os ville være komfortable på det niveau. Vi beder dem om at være i et ikke-fysiologisk område,” siger hun.

Hvad er det næste?,

selvom parado. – undersøgelsen har visse begrænsninger, selv inden for disse begrænsninger, har den understreget behovet for nye terapier til tilstrækkelig behandling af hypoparathyroidisme. En sådan begrænsning var den selvrapporterede karakter af data, både fordi de ikke kan verificeres, og fordi de hverken er objektive eller nødvendigvis afbalancerede. “Det bad patienter om at melde sig frivilligt og udtrykke deres symptomer, så du er mere tilbøjelig til at få de værste tilfælde,” siger Vokes., En anden undersøgelse begrænsning var fraværet af en sund, alders-matchede kontrolgruppe, som ville hjælpe med at afgøre, om forekomsten af et givet symptom (fx depression) var højere i hypoparathyroid-gruppen end i kontrolgruppen. “Men selvom det at male et dramatisk billede klart er til gavn for branchen, antyder det faktum, at disse patienters selvrapporter ikke blev bedt om af branchen, at de er troværdige,” siger Clarke.begge forskere er enige om, at den nuværende symptomkontrol ved hypoparathyroidisme er langt mindre end acceptabel, og at der derfor er behov for nye terapier., Ifølge Vokes, “De PTH udskiftning forsøg har stået på i så mange år, fordi de håber, at det vil give disse patienter til at a) ikke afhænger af exogene kosttilskud — de kunne tage en injektion eller to om dagen og så være i stand til at gå om deres dag, ligesom en normal person ville — og b), så kan vi måske give dem mulighed for at have en lille smule højere calcium uden at forårsage hypercalciuri og blødt væv forkalkninger.”

“Vi håber, at PTH1–84 vil gøre en stor forskel for nogle af disse patienter,” siger Clarke., I det treårige kliniske forsøg (seks måneders indledende periode, derefter 30 måneders opfølgning) af lægemidlet, rapporterede patienterne, at de følte sig 80% bedre på behandlingen end før behandling. “Efter at have hørt begge sider-Den konventionelt behandlede og den eksperimentelle lægemiddelbehandlede-forekommer det mig sikkert, at PTH gør en masse ting, vi ikke giver det kredit for,” fortsætter Clarke. “Udskiftning af det manglende hormon er sandsynligvis en god ting generelt. Hvis du overhovedet ikke giver det, kan du satse på, at der vil være en masse symptomer, der ikke behandles fuldt ud eller behandles., Vi har brug for en hormonudskiftning for at hjælpe patienter med at føle sig meget bedre, end de gør nu.”

FDA–afgørelsen om godkendelse af PTH1-84 var planlagt til at finde sted i Oktober 2014, men er blevet forsinket indtil januar 2015. Igen, siger Vokes, er problemet virkelig ikke i stand til at forstå udfordringen med den eksisterende sygdomsbehandling. “Calciumtilskud tillader ikke disse patienter at gå om deres forretning normalt,” siger hun. “At bede dem om at være i en ikke-fysiologisk tilstand forstår ikke det ubehag, de vil opleve som følge heraf.,”En

— Horvath er en freelance skribent baseret i Baltimore, Md. Hun skrev om erektil dysfunktion i decemberudgaven.

Written by 

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret. Krævede felter er markeret med *